我市一案例亮相中国罕见病高峰论坛

奋进强国路 阔步新征程

本报讯（融媒记者 徐苗）9月6日至8日，2024第十三届中国罕见病高峰论坛在上海召开，展示了包括科研进展、诊疗技术、医保政策等多个领域的近100个改革和创新实例。我市医疗保障局创新打造的“闭环关爱罕见病家庭”机制在大会上亮相，是全国唯一入选展示的政府案例。

“瓷娃娃”“木偶人”“月亮孩子”……这些看似美丽的名字，对应的医学术语是成骨不全症、多发性硬化症、白化病……它们有一个共同的名字——罕见病。党的十八大以来，我国全面布局罕见病诊疗和研究，要求加强罕见病用药保障和重大疾病防控工作。

今年3月，市医疗保障局启动对运动神经元疾病家庭的走访，为24位行动不便、有用药需求的渐冻症患者进行“一对一”帮扶，并筹划建立罕见病患者纾困帮扶机制，包括预约购药、居家护理等，确保患者用药不间断、生活有质量。“我们从用药保障、家庭照护、心理关爱等方面入手，建立了全流程的闭环关爱机制，并联动卫健、民政等部门，帮患者家庭链接资源，全方位地关爱罕见病患者及其家庭。”市医疗保障基金管理中心审核科科长吴海燕介绍，该举措不仅实现了市、镇、村三级联动，还实现了医疗、医保、医药“三医联动”，真正打通了服务罕见病人的“最后一公里”。

在本届中国罕见病高峰论坛上，这一举措受到了参会人员的关注。王惠是常州市“希望之星”罕见病儿童关爱中心的负责人，同时也是杜氏肌营养不良症患儿的母亲，在她看来，罕见病不仅是医学问题，更是社会民生问题，在展示区看到我市的创新案例后，她表示将把这一举措推介给更多的医保部门。“目前，很多人对于罕见病的认识还不够，这一举措实现了‘政策找人’，可以让患者便捷地享受到用药、心理、康复等方面的优惠政策，希望有更多的医保部门能借鉴张家港的做法。”王惠说道。

据统计，目前全球已确认的罕见病超过7000种，罕见病患者数量约为3亿，其中，我国罕见病患者有2000万。作为全国关注罕见病的综合性学术论坛，中国罕见病高峰论坛是举办时间最早、规模最大的大会，已连续举办12届。成骨不全症患者黄如方是该论坛的发起人，在了解到我市针对罕见病人的关爱机制后，他邀请我市医保部门参会，并对举措进行展示。

“过去我们接触到的都是省级、地级市的医保部门，在关注罕见病上，它们做得还没有那么细，在了解到张家港医保部门的举措后，我既感动又震惊，张家港医保部门真正从政为民，解决罕见病患者实实在在面临的医疗需求和困难，这样的案例应该在全国推广。”2024第十三届中国罕见病高峰论坛大会主席黄如方表示，希望借中国罕见病高峰论坛这个平台，让“罕见”被看见，让更多创新案例落地推广。